Merck KGaA présente des données encourageantes dans les tumeurs desmoïdes
Ces résultats montrent montrent qu'un traitement suivi sur une durée pouvant atteindre quatre ans a été associé à une réduction de la taille des tumeurs, à une augmentation du taux de réponse objective et à une amélioration soutenue des symptômes des participants.
Les données montrent en particulier que le taux de réponse objective (ORR) s'est amélioré avec le temps, puisque qu'il s'établissait à 45,7% au bout de quatre ans, contre 34,3% au bout d'un an de traitement.
Les tumeurs desmoïdes, qui sont le plus souvent diagnostiquées chez des patients âgés de 20 à 44 ans, n'évoluent pas en métastases, mais présentent un taux élevé de récidive même après une intervention chirurgicale.
L'essai 'DeFi' multicentrique, en double aveugle et contrôlé par placebo, visait à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité du nirogacestat chez des patients adultes présentant des tumeurs desmoïdes progressives. Il a inclus 142 patients.
Les autorités sanitaires américaines et européennes ont accordé à Ogsiveo la désignation de médicament orphelin dans cette indication.
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